狗万客户端凯斯西储大学的研究人员,公司,合作开发血液测试来测量镰万博appmanbetx官网状细胞病的新基因疗法的效果和效力

治疗镰状细胞病(SCD)患者的医生可能很快就能给他们的患者做一个简单的血液测试,以确定某些新的基因疗法对这种疾病的有效性和效力。

工程学教授乌姆特·古尔坎(Umut Gurkan)领导的团队发明了这种微工程诊断血液检测工具。该测试最早将于今年秋天由克利夫兰的一家衍生公司提供给医生生物芯片实验室将生产和销售这种工具。

Umut Gurkan的照片
Umut Gurkan

“个性化的准确诊断可以改变SCD护理的游戏规则,我们希望克利夫兰成为这一进步的宇宙中心,”凯斯工程学院机械和航空航天工程教授Gurkan说,他领导着凯斯生物制造和微加工实验室。

今年早些时候,国家心肺血液研究所(NHLBI)向该公司和该大学授予了200万美元的赠款,以将该产品提供给患者。俄亥俄州东北部资深健康产业企业家、凯斯西储大学校友约翰·扎克(John Zak)于2020年推出了生物芯片实验室作为商业实验室。

希望那些患有SCD的人

SCD是一组遗传性血液疾病中最著名的一种,美国约有10万人患有SCD,全球约有2000万人患有SCD,根据美国国家卫生研究院的数据。在那些祖先来自撒哈拉以南非洲等地区的人身上尤其常见,根据疾病控制中心的数据。

镜头分割一种基因突变导致人的红细胞形成不正常的镰刀状它会堵塞小血管,使组织缺氧,导致器官损伤、疼痛,甚至可能死亡。

虽然基因疗法的发展在很大程度上仍处于研究阶段,但公司已经在研究了万博appmanbetx官网越来越多地投资于这些技术.当科学家或医生添加新的或改变现有的DNA来取代受损(突变)基因或使突变基因失活时,基因疗法就起作用了。

扎克说,他和古尔坎正在帮助缩小新疗法快速增长造成的“诊断差距”,但在可靠、方便的血液检测方面存在滞后,无法衡量这些疗法对个别患者的有效性。

Gurkan说:“我们的团队致力于使这些新的血液检测在全球范围内的高资源和低资源环境中都可以翻译。”

来自美国医学协会,医疗保险和医疗补助的认可

该公司最近还获得了医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)授予的几个用于测量红细胞健康的实验室分析计费代码,并得到了美国医疗保险协会的认可美国医学协会

Gurkan说:“这是将这些先进的诊断技术从实验室转移到临床的一大步。”“这些代码是第一个用于测试红细胞健康的代码,这意味着美国的任何医院或血液科诊所现在都可以为他们的病人进行这些测试。”

Gurkan说,新的NHLBI资金被称为小企业技术转让(STTR)“快速通道”赠款,补充了美国国家科学基金会(NSF)和国立卫生研究院(NIH)先前的支持。生物芯片实验室之前也做过在2021年获得了美国国家科学基金会的资助

扎克在凯斯西储大学获得医学学位,并与古尔坎合作在其他与血液相关的诊断突破上,他说,新的测试套件是为需要治疗的人提供治疗的一步。

扎克说:“我们相信这将有助于解决医疗保健方面的可怕差距,因为SCD历来都是一种被忽视的诊断。”

血液研究重点万博appmanbetx官网

Gurkan长期以来一直专注于血液研究,特别是在为服务不足的人群提万博appmanbetx官网供即时诊断方面。2020年,他和另一家分拆公司——俄勒冈州的Hemex Health,推出了一种名为“瞪羚”的血液测试设备在资源匮乏的环境中筛查SCD。

他还领导着凯斯西储大学的一个团队获得了高达370万美元的联邦资助评估新兴的基于基因组编辑的疗法,这些疗法正在美国领先的研究型大学和医院进行治疗SCD的测试。万博appmanbetx官网


欲了解更多信息,请联系迈克·斯科特mike.scott@case.edu

本文最初发表于2022年9月8日。


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